Taruhannya Tinggi Menjelang Suara Panel FDA tentang Obat ALS

Hadiah hari ini Keluaran SGP 2020 – 2021. Hadiah seputar lainnya muncul diamati secara terstruktur melalui notifikasi yg kita sisipkan dalam laman ini, lalu juga siap ditanyakan kepada petugas LiveChat support kita yg ada 24 jam On-line guna melayani seluruh keperluan para pemain. Lanjut langsung gabung, dan kenakan prize Lotere serta Live Casino Online terbesar yg tersedia di situs kita.

Gambar Berita: Taruhannya Tinggi Menjelang Suara Panel FDA tentang Obat ALSDennis Thompson

SENIN, 28 Maret 2022 (Berita HealthDay)

Kelompok advokasi menekan regulator federal AS untuk mempercepat persetujuan pengobatan obat eksperimental untuk penyakit saraf mematikan ALS (amyotrophic lateral sclerosis), dengan keputusan diharapkan minggu ini.

Dorongan untuk menyetujui obat tersebut, sejauh ini hanya disebut AMX0035, didasarkan pada data parsial dari uji klinis dan mengikuti persetujuan kontroversial Badan Pengawas Obat dan Makanan AS tahun lalu untuk obat Alzheimer, Aduhelm. Banyak penasihat FDA sendiri mengatakan obat Alzheimer yang mahal tidak mungkin membantu pasien.

Tapi kelompok advokasi untuk pasien dengan ALS berusaha keras untuk persetujuan AMX0035. Mereka mengatakan kebutuhannya mendesak.

Kebanyakan orang dengan ALS, juga dikenal sebagai penyakit Lou Gehrig, meninggal karena gagal napas dalam tiga sampai lima tahun, menurut Institut Kesehatan Nasional AS. Penyakit ini menghancurkan sel-sel saraf yang diperlukan untuk berjalan, berbicara, menelan, dan akhirnya bernapas, terus-menerus merampas gerakan pasien sampai mereka terkunci di dalam tubuh mereka sendiri.

AX0035 adalah obat kombinasi eksperimental yang telah terbukti memperpanjang kelangsungan hidup pasien ALS.

Komite penasihat FDA dijadwalkan bertemu Rabu untuk mempertimbangkan permintaan dari pembuat AMX0035, Amylyx Pharmaceuticals, untuk melewati uji klinis fase 3 yang biasanya diperlukan dan menyetujui obatnya berdasarkan hasil sebelumnya.

Permintaan perusahaan obat tersebut didukung oleh Asosiasi ALS, salah satu kelompok advokasi dan penelitian utama yang mengabdikan diri untuk menemukan obat untuk penyakit ini.

“Masyarakat telah lama meminta agar FDA menyetujui obat sebelum itu [phase 3] uji coba selesai,” kata Neil Thakur, kepala misi Asosiasi ALS. “Dan alasannya adalah karena kombinasi manfaat klinis dan data keamanan yang kuat yang telah kami lihat untuk obat ini.”

AMX0035 telah ditunjukkan dalam uji klinis awal untuk memperpanjang hidup pasien ALS sekitar enam setengah bulan, kata Thakur.

Obat ini juga memperlambat perkembangan penyakit pada pasien sekitar 25%, kata Dr. James Berry, direktur Institut Penelitian Klinis Neurologis Rumah Sakit Umum Massachusetts di Boston dan peneliti utama dalam uji coba AMX0035.

“ALS adalah penyakit yang tidak memberi kita banyak waktu untuk berhenti dan mempertimbangkannya,” kata Berry. “Kita benar-benar perlu bergerak ketika kita melihat sesuatu yang tampak menjanjikan ini tanpa masalah keamanan dan dengan studi yang dijalankan dengan sangat baik yang menunjukkan kepada kita kelangsungan hidup dan manfaat fungsi.”

AMX0035 adalah kombinasi dari dua bahan obat mapan – natrium fenilbutirat dan taurursodiol.

Sodium phenylbutyrate dijual dengan merek Buphenyl untuk mengobati penyakit hati, sedangkan taurursodiol adalah suplemen makanan yang digunakan dalam pengobatan Tiongkok kuno. Beberapa pasien ALS sudah menggunakan kedua obat tersebut. Persetujuan FDA kemungkinan akan memaksa perusahaan asuransi untuk menanggung perawatan.

Obat-obatan tersebut diketahui mempengaruhi berbagai aspek ALS, kata Berry.

“Idenya adalah jika kami menggunakan dua obat yang memperbaiki dua jalur berbeda yang kami tahu terpengaruh pada ALS, mereka memiliki peluang untuk memiliki efek sinergis — satu tambah satu sama dengan tiga,” kata Berry.

Sampai akhir tahun lalu, FDA bersikeras bahwa Amylyx menyelesaikan uji coba fase 3 yang sedang berlangsung sebelum meminta persetujuan untuk AMX0035.

Pada bulan Desember, badan tersebut mengalah dan memulai tinjauan prioritas aplikasi obat, menetapkan 29 Juni sebagai tanggal target untuk keputusan.

Uji coba fase 2 biasanya dimaksudkan untuk mengumpulkan data keselamatan dan sinyal awal apa pun yang akan menunjukkan apakah suatu perawatan berhasil. Apakah obat benar-benar bermanfaat bagi pasien biasanya tidak ditetapkan sampai uji coba fase 3. Uji coba fase 3 melibatkan lebih banyak orang sehingga hasilnya lebih konkrit.

Keputusan FDA untuk mempercepat pertimbangan AMX0035 mengikuti persetujuan kontroversial Aduhelm untuk pasien Alzheimer.

Badan tersebut menyetujui Aduhelm di bawah tekanan dari kelompok advokasi dan pembuat obat, meskipun hasil uji klinis beragam dan rekomendasi panel penasehat menentangnya.

Pertemuan panel penasehat Rabu adalah kelompok yang sama yang merekomendasikan terhadap Aduhelm. Setelah FDA mengesampingkan sarannya, tiga anggota mengundurkan diri sebagai protes.



PERTANYAAN


Penyakit apa itu multiple sclerosis?
Lihat jawaban

Beberapa ahli mempertanyakan apakah FDA mengulangi dirinya sendiri dengan AMX0035, melakukan kerusakan lebih lanjut pada kredibilitas ilmiahnya dengan kembali menerima bukti yang lebih lemah untuk obat yang dipuji oleh pendukung penyakit dan pembuat obat.

“Inilah yang dikhawatirkan banyak orang dalam hal preseden FDA yang menyetujui Aduhelm,” kata Dr. Joseph Ross, seorang profesor kedokteran dan kesehatan masyarakat di Universitas Yale, kepada the Associated Press. “Mereka pada dasarnya menyerah pada tekanan advokasi industri dan pasien, sebagai lawan dari mematuhi sains.”

Thakur, dari Asosiasi ALS, berpendapat bahwa situasinya sama sekali berbeda antara AMX0035 dan Aduhelm.

“Alzheimer adalah penyakit yang bekerja lambat dan ALS bergerak sangat cepat,” katanya. “Saya tahu orang ingin membandingkannya karena semuanya adalah obat neurologi, tetapi penyakitnya sangat berbeda.”

Dalam penyakit seperti ALS yang merenggut sebagian besar nyawa setelah beberapa tahun, enam bulan perpanjangan hidup adalah signifikan, kata Thakur.

“Apa yang terjadi jika Anda tidak menyetujui obat itu dan Anda menunggu hasil uji coba fase 3 itu? Anda menunggu beberapa tahun, dan ternyata obat itu manjur,” kata Thakur. “Maka Anda akan menyangkal perpanjangan hidup enam setengah bulan itu untuk semua orang yang seharusnya menggunakan obat itu. Anda secara efektif kehilangan manfaat ribuan tahun kehidupan. Dan dengan dua pilihan itu, bagi kami, itu adalah pilihan yang sangat kuat. alasan untuk menyetujui obat itu secepat mungkin.”

Asosiasi ALS menginvestasikan $2,2 juta dalam penelitian Amylyx, uang yang dikumpulkan selama kampanye Ice Bucket Challenge yang menjadi viral secara online.

Sebagai bagian dari investasi itu, Asosiasi ALS memiliki apa yang disebut Thakur sebagai “saham royalti kecil” yang dapat mengembalikan hingga $3,3 juta jika obat tersebut disetujui. Dia mengatakan setiap uang yang diperoleh dari AMX0035 akan digunakan kembali untuk penelitian.

Harapan utamanya adalah bahwa pengembangan obat yang didorong oleh dolar Ice Bucket Challenge akan mengarah pada kombinasi obat yang memperpanjang hidup pasien ALS sampai obatnya ditemukan.

“Apa yang kami harapkan adalah obat seperti ini yang tidak memiliki efek yang mengubah hidup tetapi efek yang memperpanjang hidup dapat bekerja dalam kombinasi dengan obat lain, dan kami dapat mulai mengubah pengalaman ALS untuk menjadikannya penyakit yang layak huni, “ucap Thakur. “Dan begitu banyak hal klinis perlu terjadi, tetapi kita juga perlu mengubah ruang perawatan dan obat-obatan yang tersedia, dan ini bisa menjadi awal dari proses itu.”

Informasi lebih lanjut

Institut Nasional Gangguan Neurologis dan Stroke AS memiliki lebih banyak tentang ALS.

SUMBER: Neil Thakur, PhD, kepala misionaris, Asosiasi ALS, Arlington, Va.; James Berry, MD, MPH, direktur, Institut Penelitian Klinis Neurologis, Rumah Sakit Umum Massachusetts, Boston; Associated Press

Berita Medis
Hak Cipta © 2021 HealthDay. Seluruh hak cipta.

Dari Logo WebMD

Solusi Kesehatan Dari Sponsor Kami

Sumber: www.medicinenet.com